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황반변성의 치료 가능성을 제시한 유전자치료 연구결과가 발표됐다. 동물실험 결과에서 완치 가능성을 제시하여 주목된다. 향후 영장류 실험을 거쳐 실제로 환자에게 시술하게 될 것이라고 연구팀은 밝히고 있다.
연구팀은 동물실험을 통해 아데노바이러스(AAV) 벡터를 망막조직에 전달하는 유리체 내부 주사법에 성공했다고 밝혔다. AAV 벡터는 신경망막 유전자 치료에 가장 적합한 물질로 이 주사법이 성공하기는 이번이 세계 최초다. 이 같은 내용의 연구결과는 유전자 치료 분야 세계 최고 권위지인 유럽유전자세포치료학회 공식 학술지 (Human Gene Therapy Methods)에 게재됐다.
유전자치료는 특정 질병에 효과가 있는 ‘치료용 유전자’를 원하는 조직이나 세포에 전달, 효과를 나타내는 치료법으로 치료용 유전자는 나노입자나 바이러스 벡터에 심어서 전달된다. 망막의 경우 전달물질로 AAV 벡터가 가장 효과적이고 안전한 것으로 알려져 있다. 많은 연구진들은 2000년대 초반부터 AAV 벡터를 쉽게 주입할 수 있는 ‘유리체 공간 내 주사법’에 도전해 왔다. 하지만 벡터가 망막에 도달하지 않거나 골고루 분포되지 않아 번번이 실패했다.
이제까지 임상에서는 유리체 절제후 망막 아래 공간에 직접 AAV 벡터를 주사하는 방법이었다. 대수술인 만큼 망막이 손상되는 등 다양한 합병증이 우려되었다. 하지만 이번에 연구팀은 동물실험을 통해 황반변성, 당뇨망막 같은 망막 질환에서 흔히 이용되고 있는 레이저 치료법을 병용해 ‘AAV 벡터’ 주입에 성공한 것이다.
실험 결과 AAV 벡터가, 망막질환의 주된 원인인 신경망막조직과 망막세포상피층에 정확하게 도달했다. 벡터 내 삽입된 녹색형광단백질 (GFP)이 의미 있는 정도로 발현되는 것을 확인했다. GFP는 AAV가 원하는 위치에 삽입됐는지 표시하기 위해 사용하는 형광물질이다.
이번 연구가 더욱 발전한다면 난치성 망막질환 치료가 가능할 것으로 전망된다. 특히, 오랜 기간 임상을 통해 안전성이 입증된 레이저와 AAV 벡터 주입을 병행하면 외래에서 간편하면서도 반 영구적인 치료가 가능할 것으로 연구팀은 전망했다.
이번 실험결과는 유전자 치료를 ‘보편화’ 할 수 있는 가능성 밝혔다는 점에서 의미있는 연구라고 할 수 있다.
*벡터 : 다른 생물에게 어떤 유전자를 이식할 때 그 유전자를 운반하는 자율적 증식 능력을 지닌 DNA 분자.
발췌 : 후생신보 문영중 기자 | 2014/01/14
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